Bambino Gesù: riuscito trapianto di midollo per due gemelli

Lug 08, 13 Bambino Gesù: riuscito trapianto di midollo per due gemelli

Eccezionale intervento all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Salvati, grazie ad un unico donatore, 2 fratelli gemelli affetti da una rara forma di malattia ereditaria del sangue, il tutto grazie a un donatore unico, non consanguineo e trovato grazie al Registro donatori statunitense. Il trapianto di cellule midollari simultaneo ha dunque salvato la vita a due gemellini di Bari di appena 12 mesi, affetti da una malattia rara ereditaria, la Linfoistiocitosi emofagocitica familiare (o Lef).

Il doppio intervento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù dal prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia. I due gemellini omozigoti sono stati dimessi dopo alcune settimane di ricovero presso il Bambino Gesù in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore e questo permette di considerare la patologia genetica definitivamente curata.

foto-bambin-gesùLa Linfoistiocitosi Emofagocitica familiare è una rara malattia genetica. Entrambi i genitori sono portatori sani del gene responsabile della malattia, e un figlio su 4 nasce ammalato. I bambini che nascono con questa patologia ereditaria sviluppano, solitamente entro i primi mesi dal trapianto, una condizione di attivazione/proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, un tipo particolare di globuli bianchi adibito alla difesa contro agenti patogeni esterni, “mangiandoli”. La patologia colpisce circa 1 nuovo nato su 50.000 (quindi il numero di nuovi casi attesi in Italia è stimabile attorno ad una decina) ed è frequentemente scatenata da un’infezione virale. Nella maggior parte dei casi, i primi segni della malattia sono febbre elevata senza causa, irritabilità, malessere, ingrossamento di fegato e milza. Successivamente o in concomitanza, possono manifestarsi anomalie neurologiche, come irritabilità, rigidità del collo, ipotonia o ipertonia, convulsioni, paralisi dei nervi cranici, e anche coma, oltre alla diminuzione delle cellule del sangue e disturbi della funzione del fegato. Se non curata, può portare alla morte del bambino nei primi mesi di vita. L’unica cura risolutiva per la malattia è il trapianto di cellule staminali, preceduto da chemioterapia e immunoterapia per il controllo dell’attivazione macrofagica e per stabilizzare la situazione clinica.

Il trapianto dei due gemellini, dimessi da poche settimane, ha avuto corso nel mese di febbraio da un donatore reperito sul Registro statunitense, che rappresenta il più vasto dei Registri dei donatori non consanguinei. È un evento assolutamente eccezionale che uno stesso donatore sia impiegato per trattare due pazienti, per di più simultaneamente, come è avvenuto con successo a Roma. Esistono oggi, nel mondo, quasi 20 milioni di donatori che volontariamente e gratuitamente mettono a disposizione le loro cellule per chiunque, adulto o bambino, abbia bisogno del trapianto.

foto-bambin-gesù-trapiantoIl Registro Italiano dei donatori comprende circa 400.000 volontari e si colloca come il quarto Registro al mondo. Il Bambino Gesù è l’Ospedale pediatrico italiano dove si effettuano più trapianti di midollo, specialmente dal punto di vista pediatrico. I numeri lo dimostrano: nel 2012 ne sono stati eseguiti 138 su un totale di 591 trapianti pediatrici registrati in Italia; di questi 138 trapianti, 109 provengono da donatore o reperito all’interno della famiglia o nei registri internazionali dei donatori di cellule staminali, corrispondente al 28% del totale dei trapianti allogenici effettuati in Italia.

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di Elisabetta Coni


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